耗时3年获批上市的FDA首款胰岛细胞药物Lantidra退审发补原因解密_百度...
〖壹〗 、FDA首款胰岛细胞药物Lantidra退审发补的核心原因在于许可前检查中发现的CMC（化学 、生产和控制）问题缺陷 ，具体包括QC人员培训不足、批次放行检测SOP不完善 、试剂选取依据缺失 、工艺验证不充分及临床批生产信息缺失等 。
〖贰〗、023年6月28日 ，FDA批准CellTrans公司研发的同种异体胰岛细胞药物Lantidra上市，用于治疗1型糖尿病 。这是FDA批准的首款由已故供体胰脏细胞制成的同种异体胰岛细胞药物 ，其运输和储存均具有独特性 ，在审评期间也经历了退审发补，其审评经验对细胞药物工作者具有重要借鉴价值。
案例解读mRNA疫苗的CMC研究
案例解读mRNA疫苗的CMC研究 mRNA疫苗作为新兴技术 ，在新冠疫情中展现了巨大的价值和潜力 。本文将结合两款已上市的mRNA疫苗（Comirnaty和SPIKEVAX）以及相关法规 ，对mRNA类产品的药学研究（CMC）进行解读 。
封装：将过滤得到的mRNA疫苗封装在无菌小瓶中，完成疫苗的生产。
mRNA疫苗BNT162b2的CMC材料汇总解读如下： 原料药生产 生产节点：BNT162b2的原料药生产涉及多个节点，包括Pfizer ， Andover ， ACMF和BioNTech， Mainz等 ，但具体某些节点未用于商业化DS生产 。 生产工艺：DS的生产工艺包括两个主要步骤 ，但具体细节未公开 。
散装DP经过无菌过滤灌装到小瓶中，且无菌过滤器通过完整性测试。微生物挑战性研究：支持6小时的使用期 ，确保有足够的时间准备和接种6剂疫苗。目视检查与固有颗粒目视检查：在DP制造过程的目视检查步骤中 ，观察到白色颗粒，经调查发现由产品固有成分组成 。
案例：Moderna通过自动化平台将mRNA疫苗开发周期缩短至数月 。 新型递送系统开发非病毒载体：脂质纳米颗粒（LNP）已成功用于COVID-19疫苗 ，未来将拓展至其他组织靶向。外泌体递送：利用细胞外囊泡的天然靶向性 ，降低免疫原性 。口服递送：通过纳米晶技术或渗透促进剂实现核酸药物口服吸收 。
东方略广谱抗新冠IgM单抗项目启动
〖壹〗 、东方略新型重组IgM型广谱抗新冠单克隆中和抗体项目ABC-5100的CMC开发工作于9月28日正式启动，以下从项目背景 、抗体特性、开发进展、项目意义几个方面进行介绍：项目背景ABC-5100由北京东方略生物和中科院微生物所联合开发。
